记者从中国科学院广州生物医药与健康研究院获悉，近日该研究院联合广州医科大学等多家单位，开发出一种全新的高效线粒体胶囊移植技术，通过将健康的线粒体“打包装箱”到囊泡中，在国际上首次实现了向细胞和组织的安全高效“快递”。
这一线粒体胶囊移植技术可以改善帕金森病以及线粒体DNA缺失综合征等疾病症状。这项研究在再生医学领域提出了新的“细胞器治疗”策略，为众多由线粒体功能障碍引起的疾病，如线粒体遗传病、神经退行性疾病等，开辟了全新的治疗思路。相关成果3月18日在国际学术期刊《细胞》发表。
我们的身体是由一个个细胞组成的，而线粒体就是细胞的“发电站”，源源不断地把养分转化成生命活动的能量；线粒体也是人体细胞中唯一具有基因组的细胞器。线粒体基因突变，会导致严重的线粒体遗传病，全球人口发病率超过1/5000，但长期以来，医生们只能“头痛医头，脚痛医脚”，对症状进行管理，却无法从根本上修复出问题的线粒体。线粒体功能障碍是帕金森病、阿尔茨海默病、糖尿病等神经退行性疾病和代谢疾病的重要病因之一。
器官移植是器官衰竭疾病的有效疗法，而线粒体“衰竭”如何治疗则一直是世纪难题。如果能够实现线粒体高效移植到患者体内病变细胞或组织中，就能治疗因线粒体遗传或缺陷而导致的重大疾病。
通过研究，科研人员主要取得以下三方面成果：
一、研究团队发现，裸露线粒体移植导入效率低于5%，而使用“线粒体胶囊”投递效率极高，约80%的目标细胞成功“签收”了供体线粒体。更关键的是，这些外来的“发电站”进入细胞后，会主动和细胞原有的“发电站网络”融合在一起，在细胞里“安家落户”，持续发挥功能补偿细胞代谢障碍和功能缺陷。
二、研究团队针对多种线粒体DNA突变患者细胞进行测试。这些细胞同时存在着健康线粒体和病变线粒体，这就像混合了“正常”和“故障”发电站。结果表明，移植健康的线粒体成功“上岗”后，细胞里“故障发电站”的比例显著下降，原本濒死的细胞能量代谢迅速恢复，基因缺陷被完美“代偿”。
三、研究团队构建了帕金森病以及线粒体DNA缺失综合征等多个疾病动物模型。帕金森病小鼠模型中，将线粒体胶囊递送至病变脑区后，有效阻止了神经元的持续死亡，恢复了脑区线粒体的正常功能，并显著改善了模型小鼠的运动能力，几乎恢复至正常水平。线粒体遗传疾病小鼠模型中，线粒体胶囊治疗显著延长了疾病小鼠的生命，挽救了多个器官的功能衰竭。
这项研究不仅建立了一套高效安全的线粒体移植技术体系，而且成为“细胞器治疗”领域的标志性工作，未来或许可以将健康的细胞器（如线粒体）作为一种“药物”，直接“投递”到患者体内，修复病变组织和病变器官的功能。
△线粒体胶囊移植策略图
（总台央视记者 帅俊全 褚尔嘉）
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